罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟總召李怡潔（左）說，
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，治療藥物Spinraza已在多國獲給付，
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，但國內尚無進展。 記者簡浩正／攝影 分享 facebook 「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者最近走上街頭，
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，因為藥物 「Spinraza」能挽救逐漸死亡的神經元細胞，
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，讓他們即使只有一根手指還能動，
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，也能表達自己，
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，「藥改善的不僅是生命，
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，而是活下去的方式」，
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，但藥費昂貴，健保給付尚待討論。病友請命，罕病家庭為大家承擔遺傳風險，如今有藥可用，需要社會支持。罕病基金會才過廿歲生日，這也是廿年來再度有病友為用藥走上街頭。Spinraza能讓神經細胞死亡按下停止鍵，被稱為奇蹟之藥，美國從二○一六年通過。台大醫院基因學部主治醫師簡穎秀表示，全台至少約四十名患者符合用藥、平均一年需近四億元，但能讓患者和與一般孩子般成長，脫離被禁錮的人生。 快三歲的「妞妞」熱情揮手，很難想像她是出生就被宣判活不過六個月的SMA寶寶。妞妞三個月大時成為全台第一位藥廠贊助「恩慈療法」個案，小小一支針反轉一家命運，一年注射三劑，配合居家復健，讓原本只能躺著、連吞口水都臉色發黑的妞妞能夠坐起來、小口進食、喊爸爸媽媽，努力學走路，一切就像奇蹟。藥有多「神奇」，來不及用藥的遺憾就有多深。劉爸爸的兩個兒子都患有SMA，廿年前確診後，他跑遍全台，試過各種方法都徒勞無功，眼睜睜看著兒子漸漸無法行走，尤其今年讀大一的小兒子連用手按鈕的力氣都失去了。最近看到及時用藥找回行動力的小病友，劉爸哽咽：「我真的好想把兒子塞回去重生一次。」台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師胡務亮表示，Spinraza是治療SMA首選，美國之後，歐盟、加拿大等陸細馬過審查與保險給付，台灣從最初共同參與研發計畫至今，卻因藥價等因素遲遲未納入健保。胡務亮和簡穎秀一同為SMA病童請命，建議健保能同意急迫性最高的第一、二型嚴重型患者，立即給藥治療，至於其他型別使用藥物，也希望社會保留開放討論的空間。，